Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
Nature Medicine：I型糖尿病的治疗突破：司美格鲁肽能否成为新选择？
司美格鲁肽的应用标志着T1D治疗迈向了个性化、多样化的新时代。通过进一步研究，其适用范围可能扩大至更多患者群体，包括代谢综合征患者及多种胰岛素治疗效果不佳者。
2025-01-19
Cell：刘真/木良善/李辰/孙怡迪/朱文成团队利用比较蛋白组学阐明人类早期胚胎发育的成功与失败
该研究在技术改进、资源挖掘、发现探索和临床应用等方面进行了整合，为理解人类和小鼠的着床前胚胎发育，以及人类着床前发育失败提供了新的视角、资源和思路。
2025-01-26
罗氏公司发布最新临床数据，单抗药物可持续减缓帕金森病进展
在这项最新研究中，研究团队比较了PASADENA开放标签扩展研究纳入的参与者与来自帕金森病进展标志物倡议观察性研究的外部比较组纳入的参与者。
2024-10-18
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
我国学者营养学顶刊：低炎症饮食可降低慢病共存风险，减缓慢病积累，延长慢性无病生存时间
本研究首次在大规模人群中进行长期随访，探讨饮食炎症潜力与共病轨迹的关联，结果显示，低炎症饮食不仅有助于降低个体患多病共存的风险，还能减缓慢性疾病的发展进程。
2024-09-15